EQS-Adhoc: Ad hoc: MorphoSys Phase 3-Studie mit Pelabresib bei Myelofibrose zeigt statistisch signifikante Verbesserung bei der Verkleinerung des Milzvolumens und starken positiven Trend bei der Symptomreduktion (deutsch)

Ad hoc: MorphoSys Phase 3-Studie mit Pelabresib bei Myelofibrose zeigt statistisch signifikante Verbesserung bei der Verkleinerung des Milzvolumens und starken positiven Trend bei der Symptomreduktion

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EQS-Ad-hoc: MorphoSys AG / Schlagwort(e): Studienergebnisse

Ad hoc: MorphoSys Phase 3-Studie mit Pelabresib bei Myelofibrose zeigt

statistisch signifikante Verbesserung bei der Verkleinerung des Milzvolumens

und starken positiven Trend bei der Symptomreduktion

20.11.2023 / 22:27 CET/CEST

Veröffentlichung einer Insiderinformation nach Artikel 17 der Verordnung

(EU) Nr. 596/2014, übermittelt durch EQS News - ein Service der EQS Group

AG.

Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent / Herausgeber verantwortlich.

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Veröffentlichung einer Insiderinformation gemäß Artikel 17 Abs. 1 der

Verordnung (EU) Nr. 596/2014

Planegg/München, 20. November 2023

Ad hoc: MorphoSys Phase 3-Studie mit Pelabresib bei Myelofibrose zeigt

statistisch signifikante Verbesserung bei der Verkleinerung des Milzvolumens

und starken positiven Trend bei der Symptomreduktion

MANIFEST-2 erreichte den primären Endpunkt,

SVR35-Ansprechrate hat sich fast verdoppelt (66 % versus 35 %)

Die wichtigsten sekundären Endpunkte zur Bewertung der Symptomreduzierung,

TSS50 und die absolute Veränderung des TSS, zeigten signifikante

Verbesserungen für Patienten mit intermediärem Risiko [p < 0,05, bzw. p <

0,02] und starke numerische Verbesserungen für gesamte Patientenpopulation

Pelabresib plus Ruxolitinib zeigten klinisch bedeutsame Verbesserung der

Anämie gegenüber Placebo und Ruxolitinib

Die Verträglichkeitsdaten entsprachen denen früherer klinischer Studien,

keine neuen Sicherheitssignale festgestellt

MorphoSys beabsichtigt, Mitte 2024 Zulassungsanträge in den USA und Europa

einzureichen

Die MorphoSys AG (FSE: MOR; NASDAQ: MOR) gibt heute überzeugende Ergebnisse

der Phase 3-Studie MANIFEST-2 bekannt, in der Pelabresib, ein sich in

klinischer Entwicklung befindender BET-Inhibitor, in Kombination mit dem

JAK-Inhibitor Ruxolitinib im Vergleich zu Placebo plus Ruxolitinib bei

JAK-Inhibitor-naiven Patienten mit Myelofibrose untersucht wurde.

MANIFEST-2 hat den primären Endpunkt erreicht, da die Kombinationstherapie

eine statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserung des

Anteils der Patienten zeigte, die in Woche 24 eine Verringerung des

Milzvolumens um mindestens 35 % (SVR35) erreichten. Die wichtigsten

sekundären Endpunkte zur Bewertung der Symptomverbesserung - der Anteil der

Patienten, die eine Verringerung des Total Symptom Scores (TSS50) um

mindestens 50 % erreichen, und die absolute Veränderung des Total Symptom

Scores (TSS) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 - zeigten einen starken

positiven Trend zugunsten der Kombination aus Pelabresib und Ruxolitinib. In

einer Analyse von Patienten, die mit intermediärem Risiko eingestuft wurden

(Dynamic International Prognostic Scoring System [DIPSS] Int-1 und Int-2) -

also bei mehr als 90 % der Patienten in MANIFEST-2 - zeigte die

Kombinationstherapie signifikante Verbesserungen bei beiden wichtigen

sekundären Endpunkten. DIPSS ist ein vordefinierter Stratifizierungsfaktor

im MANIFEST-2-Studienprotokoll.

MANIFEST-2 Topline-Ergebnisse im Überblick

MANIFEST-2 ist eine globale, multizentrische, doppelblinde Phase 3-Studie,

in der 430 JAK-Inhibitor-naive erwachsene Patienten randomisiert wurden, was

sie zu einer der größten bisher durchgeführten Myelofibrose-Studien macht.

Signifikante Verbesserung bei der Verkleinerung des Milzvolumens

In der MANIFEST-2-Studie erreichten 66 % der Patienten, die Pelabresib in

Kombination mit Ruxolitinib erhielten, in Woche 24 den primären Endpunkt

SVR35, verglichen mit 35 % der Patienten, die Placebo und Ruxolitinib

erhielten. Die SVR35-Ansprechrate hat sich fast verdoppelt (95 % CI [21,6;

39,3] bzw. p < 0,001).

Deutliche Verbesserungen der Myelofibrose-Symptome

In einem wichtigen sekundären Endpunkt wurde der TSS in Woche 24 im

Behandlungsarm mit Pelabresib und Ruxolitinib um 15,99 Punkte (von 28,26 bei

Studienbeginn) und im Kontrollarm mit Placebo und Ruxolitinib um 14,05

Punkte (von 27,36 bei Studienbeginn) gesenkt ( -1,94, 95 % CI [-3,92;

0,04], p = 0,0545), unter Verwendung der kleinsten quadratischen

Mittelwertschätzung.

Bei Patienten mit intermediärem Risiko (DIPSS Int-1 und Int-2) reduzierte

sich der TSS in Woche 24 um 15,18 Punkte von 28,20 bei Studienbeginn in der

Gruppe mit Pelabresib und Ruxolitinib gegenüber 12,74 Punkten in Woche 24

von 27,53 bei Studienbeginn in der Gruppe mit Placebo und Ruxolitinib, was

signifikant war ( -2,44, 95 % CI [-4,48; -0,40], p < 0,02). Das DIPSS ist

ein etabliertes Prognosesystem zur Vorhersage des Überlebens von Patienten,

mit dem Myelofibrose-Patienten in die folgenden Risikokategorien eingeteilt

werden: niedrig, intermediär-1, intermediär-2 oder hoch.

Die absolute Veränderung des TSS wurde als wichtiger sekundärer Endpunkt

aufgenommen, um die Veränderung des durchschnittlichen TSS vom Ausgangswert

bis Woche 24 direkt zu messen. Es handelt sich dabei um einen

kontinuierlichen Endpunkt, der eine aussagekräftige, detaillierte Bewertung

der Verringerung des Symptom Scores ermöglicht und damit die Genauigkeit

erhöht, mit der die Verringerung der Symptombelastung bei

Myelofibrosepatienten besser eingeschätzt werden kann. Im Nachgang an ein

Typ-C-Meeting mit der US-Zulassungsbehörde (FDA) im September 2023 wurde

dieser Endpunkt dem Protokoll der klinischen Studie MANIFEST-2 hinzugefügt.

TSS50, ein weiterer wichtiger sekundärer Endpunkt, wurde in Woche 24 von 52

% der Patienten in der Behandlungsgruppe mit Pelabresib und Ruxolitinib

erreicht, verglichen mit 46 % in der Gruppe mit Placebo plus Ruxolitinib (95

% CI [-3,5; 15,5], p = 0,216). Bei Patienten mit intermediärem Risiko wurde

TSS50 in Woche 24 von 55 % der Patienten in der Behandlungsgruppe mit

Pelabresib und Ruxolitinib erreicht, verglichen mit 45 % in der Gruppe mit

Placebo und Ruxolitinib (95 % KI [0,35; 19,76], p < 0,05).

Verbesserung bei der Anämie

Die MANIFEST-2-Ergebnisse zeigen, dass ein größerer Anteil der Patienten mit

der Kombination aus Pelabresib und Ruxolitinib ein Ansprechen des

Hämoglobinspiegels (>= 1,5 g/dL gegenüber dem Ausgangswert) erreichte als mit

Placebo und Ruxolitinib.

Kombination aus Pelabresib und Ruxolitinib war gut verträglich

Zum Zeitpunkt dieser Analyse entsprach die Verträglichkeit von Pelabresib

und Ruxolitinib dem zuvor beobachteten Sicherheitsprofil dieser

Kombinationstherapie; es wurden keine neuen Sicherheitssignale beobachtet.

Wichtig ist, dass unerwünschte Ereignisse wie Anämie unter Pelabresib und

Ruxolitinib weniger häufig gemeldet wurden als unter Placebo und

Ruxolitinib.

Geplante regulatorische nächste Schritte

Auf Basis der starken und umfassenden Daten aus der MANIFEST-2-Studie wird

MorphoSys weitere Gespräche mit den Zulassungsbehörden führen und

beabsichtigt, Mitte 2024 für Pelabresib in Kombination mit Ruxolitinib bei

Myelofibrose bei der FDA einen Zulassungsantrag und bei der Europäischen

Arzneimittelbehörde (EMA) einen Antrag auf Marktzulassung einzureichen. Für

diese Erkrankung erhielt die Kombinationstherapie 2018 den Fast Track-Status

von der FDA.

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ENDE DER AD-HOC-MITTEILUNG

Ende der Insiderinformation

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Informationen und Erläuterungen des Emittenten zu dieser Mitteilung:

Über MorphoSys

Bei MorphoSys haben wir eine klare Mission: Wir wollen Menschen mit Krebs

ein besseres und längeres Leben ermöglichen. Als globales, kommerziell

ausgerichtetes Biopharma-Unternehmen nutzen wir modernste Wissenschaft und

Technologien, um neuartige Krebsmedikamente zu entdecken, zu entwickeln und

Patienten zur Verfügung zu stellen. MorphoSys hat seinen Hauptsitz in

Planegg, Deutschland und führt sein Geschäft in den USA von Boston,

Massachusetts. Mehr Informationen finden Sie auf www.morphosys.de. Folgen

Sie uns auf LinkedIn und X (Twitter).

Über Pelabresib

Pelabresib (CPI-0610) ist ein selektiver niedermolekularer Wirkstoff in der

Entwicklungsphase, der durch die Hemmung der Funktion von BET-Proteinen (BET

- Bromodomain- und Extra-Terminal-Domain) die Anti-Tumor-Aktivität fördern

soll, um so die Expression von abnormal exprimierten Genen bei Krebs zu

verringern. Pelabresib wird derzeit zur Behandlung von Myelofibrose

untersucht und wurde noch nicht von einer Zulassungsbehörde zugelassen.

Die Entwicklung von pelabresib wurde zum Teil von der Leukemia and Lymphoma

Society® finanziert

Über MANIFEST-2

MANIFEST-2 (NCT04603495) ist eine globale, doppelblinde, randomisierte

klinische Phase-3-Studie mit Pelabresib in Kombination mit Ruxolitinib

gegenüber Placebo plus Ruxolitinib bei JAK-Inhibitor-naiven Patienten mit

Myelofibrose. Der primäre Endpunkt der Studie ist eine Verringerung des

Milzvolumens um mindestens 35 % (SVR35) gegenüber dem Ausgangswert nach 24

Wochen. Ein wichtiger sekundärer Endpunkt der Studie ist eine Verbesserung

des Total Symptom Scores (TSS50) um 50 % oder mehr gegenüber dem

Ausgangswert nach 24 Wochen.

Der neue zentrale sekundäre Endpunkt, die absolute Veränderung des TSS,

wurde hinzugefügt, um die Veränderung des durchschnittlichen TSS vom

Ausgangswert bis zur Woche 24 der Behandlung direkt zu messen, und ist als

erster zentraler sekundärer Endpunkt im hierarchischen Testschema von

MANIFEST-2 aufgeführt. Die Entscheidung, das Protokoll der klinischen Studie

MANIFEST-2 zu aktualisieren, wurde im Anschluss an ein Typ-C-Treffen mit der

US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) im September 2023

getroffen. Die endgültige Änderung des klinischen Protokolls unterliegt der

Genehmigung durch Gesundheitsbehörden außerhalb der USA.

Weitere sekundäre Endpunkte sind das progressionsfreie Überleben, das

Gesamtüberleben, die anhaltende Verbesserung der Milzgröße und des Total

Symptom Scores und die Verbesserung der Knochenmarkfibrose sowie weitere

Endpunkte.

Constellation Pharmaceuticals, Inc., eine Tochtergesellschaft von MorphoSys,

ist der Sponsor der MANIFEST-2 Studie.

Über Myelofibrose

Myelofibrose gehört zu einer Gruppe von Krankheiten, die als

myeloproliferative Erkrankungen bezeichnet werden. Sie ist eine schwer zu

behandelnde Blutkrebsform, die durch Knochenmarkfibrose (eine Ansammlung von

Narbengewebe im Knochenmark), eine Vergrößerung der Milz und Anämie

(niedrige Anzahl roter Blutkörperchen) gekennzeichnet ist und häufig

regelmäßige Bluttransfusionen erfordert. Patienten mit Myelofibrose können

auch unter einer Reihe von körperlichen Symptomen leiden, darunter große

Müdigkeit, Nachtschweiß, Juckreiz, verstärkte Blutungen und erhebliche

Schmerzen, die durch die vergrößerte Milz verursacht werden. Für viele

Menschen, die mit Myelofibrose leben, bedeutet die Kombination der Symptome

oft eine erhebliche Beeinträchtigung ihrer Lebensqualität. Zum Zeitpunkt der

Diagnose bestimmen mehrere Faktoren wie Alter, genetische Veranlagung und

Blutwerte die Langzeitprognose eines Patienten. Etwa 90 % der neu

diagnostizierten Patienten haben eine Erkrankung mit mittlerem bis hohem

Risiko, die eine schlechtere Prognose und eine höhere Wahrscheinlichkeit für

krankheitsbedingte Symptome aufweist. Bei der Behandlung der Myelofibrose

geht es heute vor allem um den Einsatz von Medikamenten, so genannten

JAK-Inhibitoren, die die Milzgröße, die Anämie und die allgemeinen Symptome

der Myelofibrose verbessern können, aber nicht alle vier Krankheitsmerkmale

zusammen. Nur etwa 50 % der Patienten, die mit JAK-Inhibitoren behandelt

werden, erreichen eine angemessene Symptomkontrolle, und leider lässt diese

Linderung bei vielen mit der Zeit nach. Patienten, die an Myelofibrose

leiden, brauchen dringend neue Behandlungsmöglichkeiten.

Zukunftsbezogene Aussagen

Diese Mitteilung enthält bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über die

MorphoSys-Gruppe. Die hierin enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen

spiegeln die Einschätzung von MorphoSys zum Zeitpunkt dieser Mitteilung

wider und beinhalten bekannte und unbekannte Risiken und Unsicherheiten, die

dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage und

die Liquidität, die Leistung oder die Erfolge von MorphoSys oder die

Ergebnisse der Branche wesentlich von den in den zukunftsgerichteten

Aussagen zum Ausdruck gebrachten oder implizierten historischen oder

zukünftigen Ergebnissen, der Finanzlage und der Liquidität, der Leistung

oder den Erfolgen abweichen. Selbst wenn die Ergebnisse, die Leistung, die

Finanzlage und die Liquidität von MorphoSys sowie die Entwicklung der

Branche, in der das Unternehmen tätig ist, mit diesen zukunftsgerichteten

Aussagen übereinstimmen, können sie keine Vorhersagen über Ergebnisse oder

Entwicklungen in zukünftigen Zeiträumen treffen. Zu den Faktoren, die zu

Abweichungen führen können. Zu den Faktoren, die zu Abweichungen führen

können, gehören die Tatsache, dass die Erwartungen von MorphoSys falsch sein

könnten, die inhärenten Ungewissheiten im Zusammenhang mit

Wettbewerbsentwicklungen, klinischen Studien und

Produktentwicklungsaktivitäten sowie behördlichen Zulassungsanforderungen,

die Abhängigkeit von MorphoSys von Kooperationen mit Dritten, die

Einschätzung des kommerziellen Potenzials seiner Entwicklungsprogramme und

andere Risiken, die in den Risikofaktoren im Jahresbericht von MorphoSys auf

Formular 20-F und anderen bei der US-Börsenaufsichtsbehörde eingereichten

Unterlagen angegeben sind. Angesichts dieser Ungewissheiten wird dem Leser

empfohlen, sich nicht auf solche zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen.

Diese zukunftsgerichteten Aussagen beziehen sich nur auf den Zeitpunkt der

Veröffentlichung dieses Dokuments. MorphoSys lehnt ausdrücklich jede

Verpflichtung ab, solche zukunftsgerichteten Aussagen in diesem Dokument zu

aktualisieren, um geänderte Erwartungen in Bezug darauf oder auf geänderte

Ereignisse, Bedingungen oder Umstände, auf denen eine solche Aussage beruht

oder die die Wahrscheinlichkeit beeinflussen können, dass die tatsächlichen

Ergebnisse von den in den zukunftsgerichteten Aussagen genannten abweichen,

zu reflektieren, es sei denn, dies ist ausdrücklich gesetzlich oder

regulatorisch vorgeschrieben.

Für mehr Informationen kontaktieren Sie bitte:

Investoren Kontakt:

Dr. Julia Neugebauer

Leiterin Investor Relations

Tel: +49 (0)89 / 899 27 179

[1]julia.neugebauer@morphosys.com

1. mailto:julia.neugebauer@morphosys.com

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